凡在体表或某些粘膜部位应用，具有杀虫止痒、消肿散结、化腐排脓、生肌收口、收敛止血的一些药物，称为外用药。外治方药有膏、丹、水、酒、散、药线（药丁）等剂型，对患部直接用药。用法包括膏贴、涂、敷、掺、熏、洗、浸、浴、点眼、灌耳、滴鼻、吹喉及药丁插入瘘管等。外用药由于性能不同，而有不同的用途。
有杀虫止痒者，如硫黄、明矾、轻粉、冰片、樟脑、蛇床子、土槿皮、炉甘石等，用于疥癣、湿疹、痒疹等皮肤病。
有消肿散结者，如黄连、黄柏、大黄、腰黄、丁香、蟾酥、麝香、芙蓉叶等，用于疮疡初起，焮肿热痛。
有化腐排脓者，如轻粉、升丹、珠砂、硼砂、雄黄、冰片等，用于疮疡已溃，脓腐较多。
有生肌收口者，如殊砂、珍珠、琥珀、龙骨、血竭、冰片、炉甘石等，用于疮疡已溃，脓汁将尽，疮口未收者。
有收敛护肤者，如明矾、石灰、虎杖、地榆、象皮、龙骨、牡蛎、炉甘石、赤石脂、密陀僧、五倍子、海螵蛸、滑石、蜂蜜、麻油等，用于收敛，止血，润滑，护肤。
根据中医习用的外用药，综合归纳其药理作用，有以下几点。
（1）杀灭病原体作用：即所谓杀虫。如硫黄能抗真菌、杀疥虫；黄连、苦参、蛇床子及雄黄桃仁膏等有抗滴虫作用。
（2）抗菌、抗病毒作用：近年曾对抗菌、抗真菌及抗病毒的中药作了大量的筛选，发现青黛、明矾、雄黄、轻粉、白降丹、胆矾、硼砂对金葡菌等常见化脓菌有抗菌作用。枯矾、五倍子、化毒散、生肌散、八宝生肌散、四黄素等，对绿脓有效。成药红升丹的抗菌作用很强，能消结散肿。雄黄、明矾、羊胆、大蒜、狼毒、猫眼草、白芥子、结核散、胆汁、黄连素、蛇床子、儿茶、硼砂、甘松等，均有抗结核作用。血竭、水银、轻粉、硼砂、密陀僧、梅片、潮脑、白矾、枯矾以及一些中药的酒与醋浸剂、黄藤生物碱、土槿皮苯浸膏均有抗真菌作用。紫草硼酸滴眼剂有显著的抑制单疮病毒的作用，可治疗病毒性角膜炎。此外，水银、轻粉有抗螺旋体作用。
药物试管内的抗菌试验结果，大部分与临床疗效一致，有人认为结果符合的占67%，不符合的有33%，而低度抗菌作用药物也可能在临床上有良好疗效。体外玻器内进行的抗菌实验结果，对外用药来说有较高的参考价值。
（3）局部刺激作用：有些外用药对皮肤粘膜有一定的刺激作用，可使用药部位发红和充血。如接触时间较长或药物本身有较强的刺激性，可能起疱，甚至生脓疱，动物皮肤对中药的原发性刺激反应，也可造成实验性皮炎，如巴豆油皮炎。薄荷脑、樟脑、桉叶油等可刺激皮肤冷觉感受器，局部皮肤有清凉感，还可影响肌肉、关节，减轻深部炎症和疼痛。轻粉刺激口腔粘膜，可致溃疡。白降丹并对局部皮肤可致发疱；斑蝥能发疮引赤，刺激性很强。
（4）收敛止血作用：收敛药与创面或粘膜接触时，能使表层细胞的蛋白质凝固，形成保护膜，使局部免受刺激，且可使局部血管收缩减少充血，又可减少渗出。如明矾、铅粉、儿茶、五倍子、炉甘石等。已报道明矾有强大的收敛作用，应用于子宫脱垂、直肠脱出及内痔、痔核等。儿茶含大量儿茶鞣质，五倍子含鞣质60%左右，广泛用于收敛止血。有的膏药还可使瘢痕软化。地榆炭油剂可用于某些严重表皮剥脱性皮肤病。
（5）促进骨折愈合作用：中医对跌打、损伤的治疗，具有丰富的实践经验。如消肿膏治疗软组织损伤；扭伤粉有治疗扭伤的作用。现代实验也研究了中药的促骨折愈合作用。生肌象皮膏对感染骨折动物模型实验证明，骨的肉芽岛及皮岛生长较对照组快而多，且有增强机体抗感染能力，促进细胞增生及分化，增加局部血循环，促进瘢痕组织软化吸收等作用。
（6）保护及润滑皮肤作用：保护皮肤和粘膜的发炎或溃疡面，常用一些不易吸收的粉末，在用药部位不被溶解，但能从组织或炎症部位吸取水分，形成一层薄膜，从而减轻炎症，如滑石粉、炉甘石等，称保护药。尚有一些缓和性的油脂类药物，可软化滋润皮肤，不易被吸收，常用作赋形药以延长其他药的作用，如花生油、胡麻油、猪脂、蜂蜡等，称为润肤药。
蜂蜜，不但能润护皮肤，治疗烧伤、冻伤、乳头裂，且对粘膜有润滑作用，能治疗便秘、蛔虫性肠梗阻。黄丹调涂可用于皮肤皲裂。
（7）局部麻醉作用：外用麻药，古书曾有记载，如蟾酥、细辛等具有表面麻醉作用。
（8）其他作用：有的外用药可治疣类、斑秃、皮肤癌及银屑病等。
但应注意外用药中很多有剧毒。如水银、轻粉、银硃、铅丹、密陀僧、砒石、升丹、白降丹等，均不可内服，也不可撒布创面或溃疡面；有的也不能用油脂调涂，以防吸收中毒。个别外用药还可引起变态反应，如中药补骨脂成分制斑素可引起过敏性休克。